미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 치료제 '타브니오스(Tavneos)'에 대해 자진 시장 철수를 요청했지만, 암젠(Amgen)은 제품을 유지하겠다는 입장을 공식화하면서 규제 당국과의 정면 공방이 본격화되고 있다.
FDA는 지난 1월 16일 타브니오스에 대해 자발적 회수를 요청했으며, 이에 암젠은 1월 28일 "규제 절차에 따라 제품을 시장에서 유지한다"고 통보했다. 회사는 FDA와 후속 절차를 협의 중이며, "향후 진로를 포함한 다양한 시나리오를 검토하고 있다"고 밝혔다.
논란의 핵심은 타브니오스의 임상 데이터 신뢰성이다. 유럽의약품청(EMA) 역시 최근 타브니오스에 릴게임골드몽 대한 재검토 절차에 착수했으며, 쟁점은 케모센트릭스(ChemoCentryx) 개발 당시 진행된 3상 임상에서 331명 중 9명의 1차 평가변수를 재판정한 과정의 적정성이다. 해당 데이터는 FDA 승인 과정에서도 주요 근거로 활용됐다.
암젠에 따르면 FDA는 이 문제뿐 아니라 타브니오스의 드문 간독성 사례를 포함해 전반적인 유익성-위해성 릴게임황금성 프로파일을 재검토하고 있다. 이는 단순한 안전성 이슈를 넘어 허가 근거 자체의 타당성을 다시 들여다보는 성격에 가깝다는 점에서 업계의 주목을 받고 있다.
암젠은 데이터 무결성에 문제가 없다는 입장이다. 회사는 "기저 환자 데이터에 대한 문제 인지 사실이 없으며, 임상시험 자료와 실제임상근거(RWE)를 종합하면 타브니오스는 효과와 유익성-위 바다이야기게임장 해성 측면에서 충분히 긍정적"이라고 밝혔다. 상업총괄 머도 고든(Murdo Gordon)은 "타브니오스는 치료 대안이 제한적인 항호중구세포질항체 연관 혈관염(ANCA-associated vasculitis) 환자에게 중요한 치료 옵션"이라고 강조했다. 연구개발총괄 제이 브래드너(Jay Bradner) 역시 "FDA와 지속적으로 질의응답을 이어가고 있다"고 황금성릴게임 말했다.
타브니오스는 보체 억제제(complement inhibitor) 계열로 2021년 미국, 2022년 유럽에서 허가를 받았다. 같은 해 암젠은 개발사 케모센트릭스를 37억 달러에 인수하며 타브니오스를 희귀질환 포트폴리오의 핵심 자산으로 편입했다. 그러나 승인 이전부터 일부 전문가들 사이에서 데이터 무결성 우려가 제기됐고, 2022년 백경게임 에는 투자자 집단소송으로까지 이어졌다.
다만 약 6개월 전 미국 캘리포니아 법원은 "FDA 승인 사실이 존재하는 상황에서 기업의 임상 해석을 사기 행위로 단정하기 어렵다"는 취지로 암젠의 손을 들어주며 소송을 기각했다. 법적 책임과 규제 적합성은 별개의 문제지만, 사법부 판단이 규제 논쟁에 일정 부분 영향을 미칠 가능성도 거론된다.
재무적으로 보면 타브니오스는 암젠 전체 포트폴리오에서 비중은 크지 않지만 성장세는 뚜렷하다. CEO 밥 브래드웨이(Bob Bradway)는 "타브니오스는 전략적 핵심 제품은 아니다"라고 평가했으나, 2025년 매출은 4억5,900만 달러로 전년 대비 62% 증가했다.
암젠은 대신 같은 희귀질환 치료제 '업리즈나(Uplizna)'에 성장 기대를 걸고 있다. 업리즈나는 2025년 일반형 중증근무력증(gMG)과 IgG4 연관질환(IgG4-RD)으로 적응증이 확대됐으며, 미국 내 IgG4-RD 환자 규모는 약 3만5,000명으로 추산된다. 2026년에는 자가면역 간염과 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 3상 임상도 예정돼 있다. 업리즈나의 2025년 매출은 6억5,500만 달러로 전년 대비 73% 증가했다.
씨티그룹(Citi)은 업리즈나의 항-CD19 기전이 FcRn 억제제 대비 효능과 투여 편의성 측면에서 경쟁력을 갖는다고 평가했다. 암젠의 2025년 전체 매출은 367억 달러로 전년 대비 10% 증가했으며, 2026년 가이던스는 370억~384억 달러로 제시됐다. 데노수맙(프롤리아/엑스지바)의 바이오시밀러 경쟁 심화로 2026년 약 30% 역성장이 예상되지만, 회사는 희귀질환·종양·바이오시밀러 포트폴리오가 이를 상쇄할 것으로 보고 있다.
업계에서는 이번 사안을 단일 품목의 안전성 논란을 넘어, 희귀질환 치료제 허가 기준과 임상 데이터 해석 권한을 둘러싼 규제 당국과 제약사 간 힘겨루기의 시험대로 보고 있다. FDA의 최종 판단은 향후 희귀질환 신약 심사 기준에도 적지 않은 선례로 작용할 가능성이 크다.